Программируемые сети генной модуляции для болезни Паркинсона с использованием нанотехнологической доставки CRISPR/Cas в мозг

Обзор представляет концепцию программируемых сетей генной модуляции как системного подхода, объединяющего технологии CRISPR/Cas с нанотехнологической доставкой для точного вмешательства при болезни Паркинсона. Рассматриваются различные модальности CRISPR (интерференция, активация, базовое редактирование, прайм-редактирование, эпигенетическое редактирование) для обратимого и таргетного воздействия на генные сети, связанные с патогенезом. Обсуждаются невирусные наноносители (липидные наночастицы, полимерные системы, экзосомоподобные везикулы) для преодоления гематоэнцефалического барьера. Подчеркиваются проблемы трансляции: эффективность доставки, нецелевые эффекты, долгосрочная безопасность, масштабируемость производства и регуляторные аспекты.

**Выводы:** Программируемые сети генной модуляции с использованием CRISPR/Cas и нанотехнологий представляют собой перспективную стратегию для точной и обратимой коррекции генетических сетей при болезни Паркинсона, однако требуют решения проблем доставки и безопасности перед клиническим применением.